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| ▲한미그룹 본사 전경/사진=한미그룹 제공 |
[소셜밸류=소민영 기자] 한미약품이 세계 최초 주 1회 투여형 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제 개발에 속도를 내고 있다.
한미약품은 오는 8일부터 10일까지 프랑스 마르세유에서 열리는 제64회 유럽소아내분비학회(ESPE 2026)에서 희귀질환 치료 후보물질 ‘에페거글루카곤(HM15136)’의 글로벌 임상 2상 연구 내용을 발표한다고 4일 밝혔다.
선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 반복적인 저혈당을 일으키는 희귀질환이다. 현재까지 이 질환 자체를 적응증으로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 없다. 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절에 쓰이는 기존 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 다모증, 체액 저류, 심부전 등의 부작용이 알려져 있어 일부 환자들은 허가 외 의약품을 사용하거나 췌장 절제 수술에 의존하고 있다.
한미약품은 이 같은 치료 한계를 개선하기 위해 장시간 작용하는 글루카곤 유사체 에페거글루카곤을 주 1회 투여 제형으로 개발 중이다. 지난해 학회에서 공개한 연구에서는 선천성 고인슐린증 환자에서 안전성과 내약성을 확인했으며, 저혈당과 심각한 저혈당 발생을 모두 줄이는 효과가 나타났다. 현재 글로벌 임상 2상은 핵심 투여기간을 완료한 상태다.
에페거글루카곤은 앞선 임상 1상에서도 주 1회 투여 가능성을 뒷받침하는 약동학적 특성을 보였다. 건강한 성인 56명을 대상으로 한 단회투여 1상에서는 10~120㎍/㎏ 용량을 피하주사한 결과 이상반응이 대부분 경미하고 일시적이었고, 중대한 이상반응이나 부작용으로 인한 투약 중단은 나타나지 않았다. 약물의 체내 반감기는 약 77~101시간으로 확인됐으며, 50㎍/㎏ 이상 용량에서는 공복혈당 상승 효과가 나타났다. 연구진은 단회 투여 후 혈당 상승 효과가 약 2주간 이어진 점이 주 1회 투여 가능성을 뒷받침한다고 평가했다.
이후 과체중·비만 환자를 대상으로 한 반복투여 1상에서도 12주간 주 1회 투여를 통해 안전성과 약동학적 특성을 추가로 확인했다. 다만 일부 고용량 투여군에서는 고혈당이 관찰돼 적정 용량 설정이 향후 개발의 주요 과제로 꼽힌다. 현재 2상에서는 이러한 초기 임상 결과를 바탕으로 실제 선천성 고인슐린증 환자에서 저혈당 감소 효과와 안전성을 본격적으로 검증하고 있다.
에페거글루카곤은 올해 2월 FDA로부터 혁신치료제(BTD)로 지정되면서 개발과 허가 절차에도 속도가 붙을 가능성이 커졌다. BTD는 중대한 질환에서 기존 치료제보다 임상적으로 의미 있는 개선 가능성이 초기 임상에서 확인된 후보물질에 대해 FDA가 개발 단계부터 집중적인 자문과 신속 심사를 지원하는 제도다. 순차심사(Rolling Review)와 우선심사(Priority Review) 등 가속화 제도 적용 가능성도 높아진다.
이와 함께 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐으며, FDA에서는 소아 희귀질환 치료제로도 지정됐다. EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료에 대해서도 희귀의약품으로 지정했다. 향후 2상에서 저혈당 감소 효과와 주 1회 투여 편의성이 명확히 입증될 경우, 약물치료나 췌장 절제술에 의존해온 환자들에게 새로운 치료 선택지가 될 가능성이 있다.
한미약품 이문희 임상팀장 상무는 “에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상 시험의 핵심투여기간을 완료했다”며 “이번 구연에서는 임상 2상에 참여한 환자들의 인구통계학 및 임상적 특성에 대한 내용을 발표할 예정”이라고 말했다.
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